美东时间周五，生物制药公司 Capricor Therapeutics 股价盘中暴跌逾 30%，因美国食品药品监督管理局 (FDA) 拒绝批准其用于治疗心脏病的细胞疗法。
FDA 在回复函中指出，Capricor 公司提交的细胞疗法 (deramiocel) 没有展示出足够的有效性证据，同时指出申请材料在化学、制造和控制方面还存在问题，因此未获批准。同时，FDA 要求该公司提供更多数据支持。
Capricor 原本寻求将 deramiocel 用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 心肌病患者，这是一种由于心脏肌肉受损而导致的疾病。DMD 是一种遗传疾病，其特征是骨骼、心脏和呼吸肌的进行性无力和慢性炎症，会导致肌肉逐渐退化和无力。
FDA 的这封回复函比原定的 8 月 31 日优先审评日期提前了一个多月发出。
Capricor 表示，他们计划在第三季度重新提交申请，这次会加入正在进行的后期临床试验数据。
JonesTrading 分析师 Catherine Novack 此前表示，由于 FDA 咨询委员会会议突然取消，以及细胞疗法主要监管机构生物制品评价与研究中心 (CBER) 关键官员被解职，8 月获批的可能性很低。
值得注意的是，自 5 月份 Vinay Prasad 被任命为 CBER 首席执行官以来，细胞疗法开发商面临越来越多的监管审查。
就在上个月，生物制药公司 Sarepta 治疗 DMD 的基因疗法导致第二名患者死亡，引发了对该疗法安全性的质疑。
Piper Sandler 分析师 Edward Tenthoff 指出，Prasad 明确反对单臂临床试验 (即没有对照组的试验) 和加速审批机制。
B. Riley 分析师认为，FDA 主要是指出数据存在技术上的局限，但并未完全关上大门，而是允许 Capricor 将新的临床试验数据作为 「重大补充」 提交，而不是重新申请。
Capricor 表示，他们对 FDA 的决定感到意外，因为一直按照 FDA 指导推进申请，审核过程中也没有遇到重大问题，目前正计划与 FDA 进行会议沟通。
该公司首席执行官 Linda Marban 在电话会议中表示：「我们不认为需要重新提交一份新的生物制剂许可申请 (BLA)。」
（财联社）
文章转载自 东方财富
